Σήμα κινδύνου για 500.000 ασθενείς με σπάνια νοσήματα
Το νέο νομοσχέδιο για την υγεία εισάγει αυστηρά φίλτρα αποζημίωσης που μπορεί να στερήσουν πρόσβαση σε κρίσιμα ορφανά φάρμακα
Περίπου 500.000 άνθρωποι στην Ελλάδα ζουν με σπάνια νοσήματα και βρίσκονται αντιμέτωποι με σοβαρά εμπόδια στην πρόσβαση στις θεραπείες τους. Παρά την πρόοδο των τελευταίων δεκαετιών, οι διαθέσιμες θεραπείες παραμένουν ελάχιστες: για τις 6.000 γνωστές σπάνιες παθήσεις υπάρχουν φάρμακα μόλις για το 5%. Από τις 240 θεραπείες που έχουν εγκριθεί διεθνώς τα τελευταία 25 χρόνια, μόνο το 35% κυκλοφορεί στην Ελλάδα, είτε μέσω ΕΟΠΥΥ είτε μέσω ταχείας πρόσβασης από το ΙΦΕΤ .
Η ανησυχία κορυφώνεται με το νέο νομοσχέδιο για την υγεία, το οποίο εισάγει το κριτήριο 4/11 ή 5/11: μια θεραπεία θα αποζημιώνεται μόνο αν έχει ήδη εγκριθεί σε τέσσερα ή πέντε κράτη της ΕΕ. Όμως πολλές σπάνιες παθήσεις εμφανίζονται σε ελάχιστες χώρες, ενώ άλλες θεραπείες διατίθενται μέσω ειδικών καναλιών (early access, compassionate use) που δεν «μετρούν» στο κριτήριο. Αυτό σημαίνει ότι ασθενείς –ιδίως παιδιά– κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς σωτήρια φάρμακα, ακόμη κι αν αυτά κυκλοφορούν σε άλλες χώρες .
Το άρθρο 12, που αφορά το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης, προβλέπει αξιολόγηση ανά εξάμηνο, κάτι που οι σύλλογοι ασθενών θεωρούν ανεπαρκές και επικίνδυνο. Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι ορφανό φάρμακο που αποζημιώνεται σε τέσσερις χώρες, αλλά δεν πληροί το κριτήριο επειδή μία από αυτές δεν διαθέτει επιτροπή αξιολόγησης. Έτσι, ασθενείς που ήδη λαμβάνουν τη θεραπεία τους κινδυνεύουν να τη χάσουν από τη μία μέρα στην άλλη.
Ο πρόεδρος της Ένωσης Σπάνιων Ασθενών Ελλάδας, Δημήτρης Αθανασίου, εκφράζει έντονη ανησυχία για το μέλλον των παιδιών με Duchenne, μια εξαιρετικά σοβαρή μορφή μυϊκής δυστροφίας. Στην Ελλάδα υπάρχουν περίπου 300 παιδιά με τη νόσο, η οποία εξελίσσεται ραγδαία και απαιτεί άμεση πρόσβαση σε εξειδικευμένες θεραπείες. Παράλληλα, το 85% των ασθενών με σπάνια νοσήματα βιώνει κοινωνικό στίγμα, ενώ το 90% των οικογενειών είναι μονογονεϊκές λόγω της τεράστιας ψυχολογικής και οικονομικής επιβάρυνσης .
Στο ήδη δύσκολο τοπίο προστίθενται και διεθνείς πιέσεις. Ο προστατευτισμός στις ΗΠΑ και οι πιθανές αυξήσεις τιμών στα φάρμακα ενδέχεται να επηρεάσουν την ευρωπαϊκή αγορά, με την Ελλάδα να βρίσκεται σε ακόμη πιο ευάλωτη θέση. Η μέση τιμή ενός ορφανού φαρμάκου στη χώρα κυμαίνεται μεταξύ 30.000 και 35.000 ευρώ ετησίως, ενώ ορισμένες θεραπείες –όπως η γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία– φτάνουν τα 3 εκατ. ευρώ ανά ασθενή.
Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, δέκα κατηγορίες ασθενών κινδυνεύουν να αποκλειστούν: από παιδιά που χρειάζονται άμεση θεραπεία για να επιβιώσουν, μέχρι ασθενείς με υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις, φάρμακα υπό πρώιμη πρόσβαση ή θεραπείες μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών που δεν έχουν παρουσία σε πολλές χώρες. Οι εκπρόσωποι των ασθενών προειδοποιούν ότι οι εξαιρέσεις δεν αρκούν: «Κάποιοι θα είναι πάντα η εξαίρεση της εξαίρεσης».
Η κοινότητα των σπάνιων ασθενών ζητά ένα δίκαιο πλαίσιο που θα εξασφαλίζει ισότιμη πρόσβαση για όλους, χωρίς φίλτρα που αποκλείουν όσους έχουν τη μεγαλύτερη ανάγκη.
