Εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία μειώνει την «κακή» χοληστερόλη έως 62%!!
Πρωτοποριακή κλινική μελέτη στη Βρετανία δείχνει ότι μία μόνο έγχυση μπορεί να αντικαταστήσει τη δια βίου φαρμακευτική αγωγή
Μια από τις πιο εντυπωσιακές εξελίξεις στην καρδιολογία παρουσιάστηκε από ερευνητές του University College London, οι οποίοι δοκίμασαν μια νέα γονιδιακή θεραπεία που μειώνει την LDL – τη λεγόμενη «κακή» χοληστερόλη – έως και 62% με μία μόνο χορήγηση . Η θεραπεία, με την κωδική ονομασία VERVE‑102, στοχεύει στην απενεργοποίηση του γονιδίου που παράγει την πρωτεΐνη PCSK9, η οποία εμποδίζει τον φυσικό καθαρισμό της χοληστερόλης από το αίμα.
Η κλινική μελέτη Φάσης 1β πραγματοποιήθηκε σε 35 ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία ή πρόωρη στεφανιαία νόσο. Στην υψηλότερη δόση, η μείωση της LDL έφτασε το 62%, με τα αποτελέσματα να διατηρούνται για διάστημα έως και 18 μηνών χωρίς σοβαρές παρενέργειες . Οι συμμετέχοντες εμφάνισαν μόνο ήπιες αντιδράσεις στην έγχυση και παροδικές μεταβολές σε ηπατικά ένζυμα.
Η σημασία της νέας θεραπείας είναι τεράστια, καθώς η υψηλή LDL αποτελεί βασικό παράγοντα κινδύνου για εμφράγματα και εγκεφαλικά – τις πρώτες αιτίες θανάτου διεθνώς. Παρά τη διαθεσιμότητα στατινών και άλλων φαρμάκων, έως και το 50% των ασθενών διακόπτουν την αγωγή μέσα στον πρώτο χρόνο, είτε λόγω παρενεργειών είτε λόγω κακής συμμόρφωσης. Η δυνατότητα μιας «θεραπείας μιας δόσης» θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά το τοπίο της πρόληψης.
Η VERVE‑102 μιμείται μια φυσική γενετική παραλλαγή: άτομα που γεννιούνται με ανενεργό το γονίδιο PCSK9 έχουν χαμηλή χοληστερόλη σε όλη τους τη ζωή και μειωμένο καρδιαγγειακό κίνδυνο. Η νέα τεχνολογία επιχειρεί να αναπαράγει αυτό το προστατευτικό προφίλ μέσω γονιδιακής επεξεργασίας, ανοίγοντας τον δρόμο για θεραπείες που δεν απαιτούν καθημερινή λήψη φαρμάκων.
Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine και παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Αθηροσκλήρωσης στην Αθήνα, προκαλώντας μεγάλο ενδιαφέρον στην επιστημονική κοινότητα. Ο επικεφαλής της μελέτης, καθηγητής Ρίαζ Πατέλ, χαρακτήρισε τα ευρήματα «εξαιρετικά συναρπαστικό ορόσημο», τονίζοντας ότι η τεχνολογία δείχνει ασφαλής και αποτελεσματική σε αυτή την πρώιμη φάση .
Η θεραπεία χρηματοδοτείται από τη Verve Therapeutics, εταιρεία που ανήκει στην Eli Lilly, και αναμένεται να περάσει σε επόμενες φάσεις κλινικών δοκιμών. Αν επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητά της σε μεγαλύτερους πληθυσμούς, θα μπορούσε να αποτελέσει μια από τις σημαντικότερες ιατρικές καινοτομίες της δεκαετίας.
